Anvisa e Roche cancelam registro de Elevidys para doença rara

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a empresa Roche comunicaram nesta segunda-feira (24) o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), a pedido da farmacêutica. A medida foi publicada no Diário Oficial da União. O registro condicional é uma autorização temporária de uso ou comercialização de um produto no país.

A interrupção foi adotada após o entendimento de que os dados disponíveis até este momento sobre o Elevidys, fornecidos pela fabricante, não atendem aos requisitos de regulação necessários para manutenção do registro condicional no país. A Anvisa esclarece que o cancelamento não altera as obrigações da empresa relacionadas ao acompanhamento dos pacientes previamente expostos ao medicamento nos estudos clínicos e também nos programas existentes, incluindo os pacientes infantis brasileiros que receberam Elevidys® entre dezembro de 2024 e julho de 2025.

O Elevidys é indicado para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), doença genética rara que compromete progressivamente a musculatura, causando perda de massa muscular e fraqueza, devido ao impedimento da produção adequada de distrofina, proteína essencial para o funcionamento dos músculos. O medicamento obteve registro condicional no Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional, com exigência de apresentação posterior de dados complementares sobre eficácia e segurança. Foi autorizado para pacientes deambuladores, ou seja, crianças que ainda mantêm a capacidade de andar de forma independente ou com auxílio, com idade entre 4 e 7 anos, e que atendiam a critérios clínicos e laboratoriais específicos à época.

Em julho de 2025, a comercialização do produto no Brasil foi suspensa pela agência reguladora por meio da Resolução (RE) 2.813/2025, no aguardo de novos estudos e respostas da farmacêutica. A medida foi tomada em razão de relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos. Em junho deste ano, em audiência pública na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados, foram relatados estes alertas graves de segurança. Desde a suspensão, a Anvisa encaminhou uma série de exigências formais à empresa, entre elas a apresentação de dados consolidados de segurança, com foco em insuficiência hepática aguda. Segundo a Anvisa, a Roche apresentou informações complementares e manteve interação contínua no contexto das obrigações regulatórias. Em nota, a Roche diz que segue empenhada com o programa clínico do Elevidys® e com a apresentação das evidências necessárias.

As duas partes reafirmaram o compromisso com a saúde da população e com decisões regulatórias fundamentadas nas melhores evidências científicas disponíveis, especialmente de terapias avançadas para tratar doenças graves e raras. Paralelamente, na última quinta-feira (13), a Anvisa aprovou o registro de outro medicamento para DMD, o Duvyzat (givinostate). Estudos clínicos demonstraram que o novo produto é capaz de retardar a progressão da doença.